Notas tomadas en la charla dada por el Dr. García-Domínguez, neurólogo del Hospital Gregorio Marañón de Madrid, el 11 de Mayo de 2016 sobre como colaborar en la investigación sobre la EM

¿Que es la investigación?

investigacion-1La RAE la define como: Realizar actividades intelectuales y experimentales, de modo sistemático, con el propósito de aumentar los conocimientos sobre una determinada materia.

La definición de campo es: Aplicar el método científico para comprobar o desestimar hipótesis. Aumentar el conocimiento sobre un campo concreto (enfermedad, tratamiento …)

Casi siempre asociamos investigación en la EM con ensayos de laboratorio o clínicos de nuevos fármacos, ¡pues no solo en eso!, las encuestas, los trabajos de inferencia estadística … también son investigación.

El proceso a seguir es:investigación-3

  • Preguntarse
  • No dañar (seguridad)
  • Comparar dos alternativas
  • Concluir
  • Aplicar los nuevos conocimientos

Requisitos de la investigación

  • Orientada a responder mi pregunta (una pregunta concreta que se plantea el investigador)
  • Sigue un método
  • Regulación (es muchísima la regulación que debe cumplirse)
  • Informado (los participantes en ensayos tienen que haber sido bien informados)
  • Voluntario (la participación siempre tiene que ser voluntaria y un participante puede abandonar un ensayo o estudio cuando quiera)

por eso es

  • un proceso largo y muy costoso (en tiempo, esfuerzo y dinero)
  • emocionante, pero a veces decepcionante
  • requiere colaboración

Procesos de investigación en la EM:

En el caso de nuevos medicamentos, lo primero es la Investigación preclínica (antes de llegar a experimentar en humanos):

  • Medicina celular
  • Genética
  • Ratones-EAE

Entonces se pasa a la Investigación en humanos que se estructura en varias fases:

  • Fase I – Seguridad
    • En voluntarios sanos (de 10 a 20 participantes)
    • Búsqueda de dosis y datos de distribución y eliminación del fármaco
    • Busca determinar efectos adversos muy comunes (dura unos meses)
    • Remunerados (los participantes, que son indivíduos sanos, reciben dinero)
    • Un 70% de este tipo de ensayos sigue adelante
  • Fase II – Eficacia
    • En pacientes muy seleccionados, se usa una muestra muy concreta de pacientes (de 100 a 300 participantes)
    • Se experimentan diferentes dosis
    • Siempre frente a un comparador
    • Son de corta duración (menos de 2 años)
    • Se usa la RM para determinar si se alcanza el objetivo
    • Busca efectos adversos frecuentes
    • Un 33% de estos estudios pasa a las fases posteriores
  • Fase III – Generalización
    • En mayor número de pacientes, se prueba en pacientes menos específicos (de 1.000 a 3.000 participantes)
    • Se aplica una dosis única frente a un comparador
    • Ensayos más largos (de 1 a 4 años)
    • Se mide la reducción de brotes y discapacidad
    • Un 25% de estos ensayos siguen a la fase siguiente
  • Fase IV – post-autorización del medicamento por parte de los organismos oficiales
    • Uso “habitual” (se prueba en miles de participantes)
    • Búsqueda de efectos adversos poco frecuentes (dura más de un año)

Aproximadamente 5 de cada 5.000 investigaciones de este tipo pasan de fase preclínica a investigación en humanos, de de ellos, solo 1 alcanza la aprobación. ¡La investigación es muy cara (en todos los sentidos)

Estudios observacionales (sin intervención clínica)

  • Conocimiento de características de la enfermedad
    • Situaciones especiales (otras enfermedades, embarazo …)
    • Cognición
    • Imagen
    • Calidad de vida
    • Efectividad y efectos adversos de fármacos

Realmente la investigación actual en EM corresponde en mucha mayor medida a esta imagenInvestigacion-2

que a esta otra

investigacion-5

¿En que investiga la unidad de EM del Hospital Gregorio Marañón?

  • Investigación preclínica:
    • Expresión genética en los brotes
    • Modificación de la expresión genética tras algunas intervenciones (vitamina D, corticoides)
    • Expresión moléculas en el diagnóstico
    • Moléculas predictoras
    • Moléculas relacionadas con la respuesta al tratamiento
    • Características de la inmunidad en el embarazo
  • Estudios observacionales
    • Sin fármaco:
      • Protocolo DOCAMS: imagen por ecografía para relacionar EM y deterioro de la masa cerebral (cognición)
      • Protocolo Connectivity: imagen por RM funcional y cognición
      • Calidad de vida y EM
      • Estudio EMPOWER
    • Con fármaco: estudios sobre Fampyra, Aubagio, Lemtrada y Copaxone 40
  • Ensayos clínicos: varios ensayos de fase II y III sobre moléculas interesantes, formas variadas de la EM …

Conclusiones

  • Investigación no solo es experimentar con “conejillos de indias”, es algo mucho más amplio, sistemático y regulado
  • Es un proceso muy estructurado y muy regulado
  • Es un proceso largo y muchas veces estéril
  • Es necesario para conocer y para desarrollar nuevas terapias
  • Es un proceso para nosotros que requiere nuestra colaboración, para y con nosotros